©  AP

Farmaceutisch bedrijf meldt dood van twee kinderen na peperdure gentherapie die ook baby Pia kreeg

Twee kinderen in Rusland en Kazachstan zijn overleden na een behandeling met Zolgensma, dat bekendstaat als het duurste medicijn ter wereld. In een verklaring bevestigt het farmaceutische bedrijf Novartis, dat het geneesmiddel produceert, de twee doden. De gentherapie kan kinderen met de spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA) helpen.

gjsBron: BELGA

De twee kinderen stierven aan acuut leverfalen, zo’n zes weken nadat ze behandeld waren met Zolgensma. Leverfalen is een bekende bijwerking van het medicijn. Om deze complicatie te voorkomen, krijgen patiënten steroïden. De kinderen overleden één tot tien dagen na de doses. Volgens Novartis zijn het de eerste kinderen die zijn overleden aan leverfalen na de gentherapie. De fatale afloop zal voortaan op het label staan van het medicijn.

Zolgensma kost volgens het bedrijf zo’n 1,9 miljoen euro per behandeling. België betaalt het medicijn sinds 1 december 2021 terug. Het dure medicijn werd twee jaar geleden in België bekend toen de ouders van baby Pia een inzamelactie organiseerden om het voor hun dochtertje te kunnen aanschaffen. 

Ruggenmerg

Bij patiënten met SMA is er iets mis met de motorische zenuwcellen in het ruggenmerg. Daardoor komen er geen of niet genoeg signalen aan bij de spieren, bijvoorbeeld in de armen of benen. De ziekte is redelijk zeldzaam en ontstaat vaak bij kinderen op zeer jonge leeftijd. Het verschilt per kind hoe de ziekte verloopt. Sommigen zullen zonder behandeling niet kunnen lopen. In ernstigere gevallen kunnen uiteindelijk ook de ademhalingsspieren verlamd raken. In de meest zeldzame variant krijgen volwassenen pas na hun achttiende levensjaar klachten.

Er zijn nog twee andere therapieën tegen SMA in Europa op de markt. De gentherapie van Zolgensma wordt eenmalig toegediend via een infuus. Bij Spinraza krijgen patiënten elke vier maanden een ruggenprik.

Vastgoed

Jobs in de regio