Michiel (11) en Amber (3) starten met nieuwe medicijnen

Print
Michiel (11) en Amber (3) starten met nieuwe medicijnen

Michiel (11) en Amber (3) starten met nieuwe medicijnen Foto:

Progeriapatiëntjes Michiel (11) en AmberVandeweert (3) uit Diepenbeek zijn net terug uit Bostonwaar ze vorige week als eerste kinderen ter wereld meteen nieuwe kuur tegen de ongeneeslijke verouderingsziektezijn gestart. Michiel nam eerder al deel aan eenkuur, voor Amber is het de eerste keer. “De nieuwe kuuris nog meer hoopvol”, vertelt papa Wim.

Twee jaar geleden startte Michiel in het kinderziekenhuis van Boston met medicijnen - FTI’s of farnesyltransferaseremmers - waarvan gehoopt werd dat ze progeriakinderen een langer en gezonder leven zouden bieden. Het ging toen om het allereerste experiment voor progeriakinderen.

Cholesterol

Dit jaar rondde Michiel de kuur af. “Binnen enkele maanden krijgen we de resultaten van dat onderzoek”, vertelt Wim. “De eerste bevindingen zijn alvast hoopvol. Bij de meeste kinderen werden de bloedvaten sterker door de pillen. Dat is van groot belang, want de meeste progeriakinderen sterven voor hun dertiende aan een hartaanval.”

De wetenschappers in het kinderziekenhuis van Boston zaten intussen niet stil en ontwikkelden een nieuwe kuur, de progeria triple drug trial. Daarbij worden FTI’s gecombineerd met twee andere medicijnen: pravastatin en zoledronic acid. Het eerste voorkomt hart- en vaatziekten en verlaagt de cholesterol, het tweede zorgt voor sterkere botten. Samen met de FTI’s, die de progeriacellen weer “normaler” kunnen maken, biedt de combinatie van de drie medicijnen meer kans op een effectieve behandeling.

45 progeriakinderen uit 19 verschillende landen zullen deelnemen aan het nieuwe en grotere onderzoek dat ook twee jaar zal duren. Het gaat om de kinderen die ook al in het eerste onderzoek zaten, plus enkele nieuwe ontdekte gevallen van progeria en de kinderen die twee jaar geleden te klein waren om deel te nemen, zoals Amber.